O Sistema Único de Saúde começou a oferecer o medicamento Zolgensma para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal tipo 1. Essa enfermidade genética rara, que atinge recém-nascidos e compromete os movimentos e a respiração, agora conta com uma das terapias mais modernas do mundo disponível de forma gratuita na rede pública. O Zolgensma no SUS representa um marco na história da saúde pública brasileira, pois é um dos remédios mais caros do mundo, podendo custar até R$ 11 milhões na rede privada. A iniciativa visa garantir que crianças diagnosticadas precocemente possam ter uma nova chance de vida sem depender de ações judiciais.
O Zolgensma no SUS começou a ser aplicado simultaneamente em Brasília e no Recife. Em um dos casos acompanhados pelo próprio ministro da Saúde, Alexandre Padilha, uma bebê com diagnóstico confirmado de Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 recebeu a dose no Hospital da Criança José Alencar, na capital federal. O tratamento é indicado para bebês com até seis meses de idade e que ainda não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Isso porque, quanto mais cedo o Zolgensma no SUS for administrado, maiores são as chances de eficácia e reversão de sintomas debilitantes da doença.
Com o Zolgensma no SUS, o Brasil se torna um dos poucos países no mundo a incorporar essa terapia genética de altíssimo custo ao sistema público. A aquisição do medicamento foi viabilizada por meio de um acordo internacional que condiciona o pagamento ao sucesso do tratamento em cada paciente. Ou seja, se o remédio não tiver o resultado esperado, o governo não paga. Essa estratégia reduz riscos e otimiza os investimentos em saúde pública. Além disso, a expectativa é atender até 140 pacientes nos próximos dois anos, conforme estimativas do Ministério da Saúde.
A introdução do Zolgensma no SUS é ainda mais significativa quando se observa o histórico da doença no Brasil. Antes da incorporação da terapia, a maioria das crianças com AME tipo 1 não sobrevivia além dos dois anos de idade. A chegada do Zolgensma no SUS representa um avanço em termos de equidade e justiça social, pois muitas famílias não teriam condições de arcar com o custo altíssimo do tratamento. Agora, independentemente da renda, todas as crianças elegíveis têm a chance de receber uma intervenção que pode salvar suas vidas.
Para que uma criança tenha acesso ao Zolgensma no SUS, os responsáveis devem procurar um dos 28 centros de referência para terapia gênica da AME espalhados pelo Brasil. Esses centros estão localizados em diversos estados e no Distrito Federal, facilitando o acesso da população de diferentes regiões. Após a triagem inicial, os pacientes passam por avaliações médicas conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da AME tipo 1 e tipo 2. Esse fluxo padronizado garante maior agilidade na aplicação da medicação e melhor controle dos resultados clínicos.
Dados recentes do IBGE revelam que cerca de 287 bebês nasceram com Atrofia Muscular Espinhal em 2023, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos. Esse número pode parecer pequeno, mas representa um grande desafio para a saúde pública, pois se trata de uma condição grave e de rápida progressão. O Zolgensma no SUS surge como um divisor de águas nesse cenário. A medicação substitui a função de um gene que está ausente ou defeituoso, permitindo que os neurônios motores voltem a se comunicar com os músculos. Com isso, há recuperação dos movimentos e melhora na respiração.
Antes da formalização do Zolgensma no SUS, o medicamento era distribuído pelo Ministério da Saúde apenas após determinações judiciais, em mais de 160 casos. Essa judicialização do acesso à saúde gerava desigualdades e atrasos no tratamento de muitos pacientes. A inclusão oficial do Zolgensma no SUS muda esse paradigma, garantindo maior previsibilidade e universalização do acesso à terapia. Com isso, o sistema de saúde se torna mais eficiente e justo, consolidando o papel do SUS como referência mundial em políticas públicas de acesso gratuito a tratamentos de ponta.
A política pública que viabilizou o Zolgensma no SUS também mostra que é possível aliar inovação, responsabilidade fiscal e compromisso com a vida. O Brasil passa a ocupar um lugar de destaque entre os países que oferecem terapias genéticas revolucionárias de forma gratuita. O Zolgensma no SUS, além de oferecer esperança a centenas de famílias, também reforça a importância do investimento contínuo em saúde pública, pesquisa e parcerias internacionais. A presença desse remédio no SUS é mais que uma conquista médica, é um exemplo de política social eficaz, baseada na equidade e no direito à vida.
Autor: Lia Xan
